中國上海，2021年8月27日 – 藥明巨諾（港交所代碼：2126），一家專注于開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品的創(chuàng)新型生物科技公司，于今天公布了公司2021年中期業(yè)績。
研發(fā)進(jìn)展
我們的核心候選產(chǎn)品 –瑞基奧侖賽（relma-cel）
三線大B細(xì)胞淋巴瘤（3L LBCL）
國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正在評估relma-cel用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）的新藥上市申請，我們目前預(yù)計(jì)將于2021年下半年獲得NMPA的新藥申請批文。若按我們目前預(yù)計(jì)的時間獲得批文，relma-cel將成為中國首個獲批為1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品。
由于具備潛在同類最佳安全性及有競爭力的療效，relma-cel有望成為卓越的CAR-T細(xì)胞療法。Relma-cel在作為LBCL三線治療的II期注冊臨床試驗(yàn)中已證實(shí)其療效，在2020年6月17日數(shù)據(jù)截止之時，其中最佳客觀緩解率為75.9%，最佳完全緩解率為51.7%。在59例接受治療的患者中，≥3級細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）及神經(jīng)毒性（NT）的發(fā)生率分別為5.1%及3.4%。我們相信該等數(shù)據(jù)能夠說明relma-cel具備潛在同類最佳潛力的安全性及有競爭力的療效。
此外，我們正在推進(jìn)relma-cel作為LBCL的二線治療，已經(jīng)開始在中國進(jìn)行單臂I期試驗(yàn)，以探索relma-cel的更多臨床潛力。
三線濾泡性淋巴瘤（3L FL）
于2020年9月，NMPA向我們授予relma-cel治療濾泡性淋巴瘤（FL）的突破性治療藥物認(rèn)定。我們已于2021年上半年完成患者入組，我們預(yù)計(jì)于明年提交補(bǔ)充新藥上市申請。若我們于目前預(yù)期的時間內(nèi)獲批，relma-cel將成為中國首個治療FL的CAR-T產(chǎn)品。
三線套細(xì)胞淋巴瘤（3L MCL）
我們已于中國開展單臂II期注冊試驗(yàn)，患者入組于2021年1月開始，目前正按計(jì)劃進(jìn)行。
三線慢性淋巴細(xì)胞白血?。?/em>3L CLL）
我們計(jì)劃在中國開展單臂初期試驗(yàn)，評估relma-cel對高危復(fù)發(fā)或難治性（r/r）慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）患者的療效。我們預(yù)計(jì)于2021年下半年及2022年進(jìn)行該研究。
三線急性淋巴細(xì)胞白血?。?/em>3L ALL）
我們計(jì)劃在中國進(jìn)行單臂I/II期注冊試驗(yàn)，評估relma-cel對于至少兩線治療后患有復(fù)發(fā)或難治性（r/r）急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）的兒童及青少年患者的療效。我們目前預(yù)期于2022年就該試驗(yàn)向NMPA提交臨床研究用新藥（IND）申請。
其他管線產(chǎn)品
JWCAR129
NMPA已受理JWCAR129治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的IND申請，同時我們已就該適應(yīng)癥展開JWCAR129研究者發(fā)起的試驗(yàn)。
JWATM204/214
我們已完成JWATM204項(xiàng)目的產(chǎn)品生產(chǎn)及放行檢測的技術(shù)轉(zhuǎn)讓，并預(yù)期于2021年年末前進(jìn)行該項(xiàng)目的IND啟用研究。通過我們與優(yōu)瑞科及Lyell的合作，我們亦計(jì)劃將Lyell在T細(xì)胞抗衰竭功能方面的技術(shù)與JWATM204相結(jié)合，以開發(fā)JWATM214作為治療肝細(xì)胞癌（HCC）的下一代創(chuàng)新自體細(xì)胞療法。
JWATM203/213
與JWATM204一樣，我們亦計(jì)劃將Lyell在T細(xì)胞抗衰竭功能方面的技術(shù)與JWATM203及優(yōu)瑞科ARTEMIS?技術(shù)平臺相結(jié)合，以開發(fā)JWATM213作為治療HCC的另一款自體細(xì)胞療法。
生產(chǎn)
- 我們位于蘇州的商業(yè)化生產(chǎn)基地已獲得江蘇省藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的藥品生產(chǎn)許可證。該基地占地約10,000平方米，按cGMP及QMS標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行商業(yè)及臨床生產(chǎn)。目前，兩個模塊已建成投產(chǎn)，通過資質(zhì)認(rèn)定且全面按照GMP標(biāo)準(zhǔn)運(yùn)營，可滿足每年最多2,500例自體CAR-T細(xì)胞治療的產(chǎn)能需求。
- 自開始進(jìn)行LBCL注冊臨床試驗(yàn)以來，我們生產(chǎn)relma-cel的成功率為99%，RELIANCE研究結(jié)果顯示，我們的產(chǎn)品展現(xiàn)了較高且持續(xù)的疾病緩解率、以及較低的CAR-T治療相關(guān)毒性。
- 我們正在開發(fā)一套新技術(shù)和平臺，以更短的生產(chǎn)周期時間、更高的質(zhì)量、更好的產(chǎn)品特性、更高的產(chǎn)品療效和安全性以及更低的成本支持下一代產(chǎn)品的生產(chǎn)工藝。
- 我們建立了一項(xiàng)包括從近期到長期的降低生產(chǎn)成本的發(fā)展戰(zhàn)略，通過提高原材料使用效率，國產(chǎn)替代以及實(shí)施新技術(shù)，簡化及╱或替代╱合并單元操作，以實(shí)現(xiàn)大規(guī)模降低成本；并盡可能縮短生產(chǎn)周期，改進(jìn)產(chǎn)品特性及臨床結(jié)果。
商業(yè)化準(zhǔn)備
- 我們已建立一支90人的商業(yè)團(tuán)隊(duì)，構(gòu)建清晰的商業(yè)模式。為支持準(zhǔn)備使用我們產(chǎn)品的醫(yī)院，我們進(jìn)行了培訓(xùn)及試運(yùn)行，幫助醫(yī)生及護(hù)士了解更多關(guān)于relma-cel的使用方法、端到端的全流程管理等。同時，上藥康德樂已被選為我們的全國經(jīng)銷商，將為每位患者提供專業(yè)配送服務(wù)。為減輕患者負(fù)擔(dān)，我們正在積極地與各類醫(yī)療保險機(jī)構(gòu)開展合作。
2021年中期財(cái)務(wù)業(yè)績
研發(fā)開支
研發(fā)開支由截至2020年6月30日止六個月的人民幣8,230萬元增至截至2021年6月30日止六個月的人民幣1.86億元。研發(fā)開支增加主要是由于研發(fā)員工成本、研發(fā)用產(chǎn)品耗材、以及測試及臨床開支增加所致。
期內(nèi)虧損
期內(nèi)虧損由截至2020年6月30日止六個月的人民幣6.5億元減少至截至2021年6月30日止六個月的人民幣2.81億元，此減少主要是由于所有優(yōu)先股已于2020年11月3日（上市日期）轉(zhuǎn)換為普通股，因此截至2021年6月30日止六個月，我們不再確認(rèn)任何優(yōu)先股公允價值變動虧損或收益。
現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物
截至2021年6月30日止，現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物余額為人民幣22.06億元。
未來展望
- 把握重要先機(jī)，驅(qū)動relma-cel的全面商業(yè)化；
- 通過將relma-cel作為更早線的治療方案和其他適應(yīng)癥的開發(fā)以及JWCAR129臨床開發(fā)，鞏固我們在血液癌癥的領(lǐng)導(dǎo)地位；
- 利用我們的綜合細(xì)胞治療平臺開拓實(shí)體瘤市場；
- 通過創(chuàng)新及規(guī)模效益持續(xù)提升我們的生產(chǎn)及供應(yīng)鏈水平；
- 通過授權(quán)許可機(jī)會、伙伴合作與選擇性收購以及自主研發(fā)來促進(jìn)業(yè)務(wù)增長。
# # #
?關(guān)于藥明巨諾
藥明巨諾（港交所代碼：2126）是一家專注于開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品的創(chuàng)新型生物科技公司。由巨諾醫(yī)療（一家百時美施貴寶的公司）和藥明康德于2016年聯(lián)合創(chuàng)建，藥明巨諾致力于以創(chuàng)新為先導(dǎo)，成為細(xì)胞免疫治療引領(lǐng)者。藥明巨諾已打造了國際頂尖的細(xì)胞免疫療法的技術(shù)與產(chǎn)品開發(fā)平臺，以及涵蓋血液及實(shí)體腫瘤、極具潛力的產(chǎn)品管線，以期為中國乃至全球患者帶來治愈的希望，并引領(lǐng)中國細(xì)胞免疫治療產(chǎn)業(yè)的健康規(guī)范發(fā)展。欲了解更多詳情，請?jiān)L問dudj.cn。